
5月,跨学科MUSC研究队赢得首创蓝天空奖,为项目提供10万美元资金,通过为眼细胞电池充电恢复与年龄有关的畸形患者视觉蓝天空奖创建是为了鼓励高风险高回报研究,该研究有可能对病人护理产生深远影响,但由于项目困难不大可能吸引传统资金
团队由贝尔元首博士医学院Andrew Jakymiw博士包括研究生Kyrie Wilson和Charles Holjencin元首是受限基因和药理处理视网膜变异性疾病主席Jakymiw开发细胞渗透药片专家
同心合力解决影响超过1000万美国人的疾病:AMD疾病导致视觉缓慢恶化并最终导致失明目前的治疗方法不足,因为它们只能减少症状并充其量以推迟失明为目的现有疗法也要求病人回复治疗
团队成员不满足 仅仅减慢疾病开发治疗方法 保护甚至恢复视觉
威尔逊说 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道 道
根部AMD是由眼细胞能量不足引起的
元首说,“单机活动需要能量”。失去能量后会失去细胞的适当功能最终会导致疾病和视觉缺失
Mitochonria电池为细胞提供能量,并拥有自己的DNA-mitochondrial脱氧核糖核酸或mtDNA-帮助实现该目标等它们的脱氧核糖核酸受损后,Mitockondria停止正常功能,无法为细胞提供所需能量
随时间推移或压力推波助澜时,错误可随副本输入mtDNA 中 。 元首将过程比作游戏tellphone 。 游戏中, 人耳耳向他人耳人向下一个人耳边低语 等下线
元首说,“五人后结果可能不象你选择的字句开始用吧”。仿真MtDNA几乎完全相同
元首和威尔逊非但没有努力定位并修复多拷贝错误,反而想了解更好的方法是否首先是预防错误提供新蓝本或模板拷贝他们的脱氧核糖核酸, 基本就是重构电话游戏中的词
威尔逊说,“你需要新模板”。"你需要回去 并有完美的词 重新并知道你想说什么。"
元首和威尔逊意识到,他们需要一飞行器把模板交付到mithocordria得能躲避机体免疫系统 并被Mitockordria接受向Jakymiw联系,Jakymiw拥有小核酸药方知识
Jakymiw表示:「我们实际上从未交付过大到那点的东西”。说到像16千兆瓦,这是一个相当大分子
虽然两家实验室进行了初步讨论,但蓝天空奖的宣布巩固了协作并启动项目
Jakymiw继续表示:「过去数月中演进的初步工作结果显示,
Jakymiw和Holjencin用小蛋白标注细胞和Mitocho
Holjencin说 : “ 传送机制本身带送细胞指令 ”,Holjencin创建纳米粒子项目使用
设计小蛋白质以识别单片码并运货至细胞内特定网站Jakymiw表示
小蛋白还提供潜在的隐形屏蔽 保护纳米粒子不受人体免疫系统
小蛋白可以打包mtDNA他们还显示,它至少持续四周。前文研究中MtDNA短短48小时后失踪
威尔逊说道 最终我们会寻找 mtDNA存在 八周 甚至是十六周
与定期重复这些处理法相比, 人类所期望的显然是多年化为多年性。” 元首说
期望引入模板会触发一系列事件 可能导致恢复视觉mithocordria可能分享模板与邻里,mtDNA质量在多米托昆卓亚提高后,他们可以再次为眼细胞提供足够能量恢复视觉
新的方法像量度飞跃并改变AMD处理轨迹
进度注2022Summer